Команда исследователей разрабатывает мощный инструмент для редактирования генов CRISPR. Увы, он не сможет решить абсолютно все эти задачи и опирается исключительно на наследственные проблемы зрения. Первые результаты уже показали неплохие перспективы, команда сумела корректировать мутацию в клетках вне тела.
Пигментный ретинит — заболевание относительно распространенное и затрагивает одного человека на 4000 человек. Отклонение вызывает деградацию сетчатки и в конце концов приводит к полной слепоте. Сегодня есть один способ замедления смерти сетчатки и он заключается в повышении витамина А.
Новое исследование проводится силами учёных медицинского центра Колумбийского Университета и Университета штата Айова. Они видят решение в гене редактирования, он уже использовался как метод лечения рака и мышечной дистрофии.
Новый проект заключается в выделении стволовых клеток из кожи и клеток пациента с ретинитом, сопоставляя два этих блока вне тела учёные смогли вылечить мутацию, и несмотря на столь миниатюрные масштабы, исследователи видят не малые клинические перспективы. Так как здоровые клетки могут быть пересажены обратно в глаз, и пусть это все будет ручным методом и очень долго, но человек уже не будет слепым.
» CRISPR будет лечить заболевания глаз,» сказал доцент CUMC Стивен Цанг: «Здесь мы показали, что начальные шаги возможны.»
Это исследование не первое. В этом же месяце команда из Медицинского центра Cedars-Sinai использовала генетический инструмент, чтобы вылечить болезнь у лабораторных мышей, естественно, с очень положительными результатами.
