Немного в мире болезней столь же ужасающих, как Хантингтон — унаследованное генетическое отклонение, которое постепенно в прямом смысле иссушает «мускульную» систему пациентов и снижает возможность контроля страдальцами своего тела, а также снижает их познавательные способности. И так длится, пока они не умирают (обычно спустя приблизительно 20 лет после появления первичных признаков заболевания). Но ученые из Вашингтонского университета и Медицинской школы, возможно, обеспечили страждущим новый проблеск надежды, преобразовав человеческие клетки кожи (которые намного в большей степени доступны для медицинских манипуляций, чем стволовые клетки), непосредственно в определенный тип клетки головного мозга, которая затронута болезнью Хантингтона.
Этот новый метод отличается от другой техники, созданной в Университете Рочестера в прошлом году, в рамках которой отпадает необходимость в любых посреднических шагах и которая позволяет делать преобразование при одной-единственной фазе. Чтобы повторно запрограммировать взрослые человеческие клетки кожи, исследователи создали окружающую среду, которая очень сильно напоминает окружающую среду клеток головного мозга. Воздействие двух типов micro-РНК, miR-9 и miR-124, превращает клетки в соединение различных типов нейронов. «Мы думаем, что micro-РНК действительно обеспечивают серьёзный эффект», сказал соавтор этого открытия Маттеус Виктор, хотя команда признает, что точные результаты такого вмешательства на клеточном уровне пока остаются тайной.
Болезнь Хантингтона в наибольшей мере затрагивает средние нейроны, которые вовлечены в инициирование и управление движением и могут быть найдены в части основных ганглий, названных корпусом стриатум. Эта часть мозга также содержит белки, названные транскрипционными факторами, которые управляют уровнем реакций, за счёт которых генетическая информация будет скопирована из ДНК в РНК.
Исследователи точно настроили химические сигналы, отправляемые в клетки кожи, поскольку они были снабжены micro-РНК с транскрипционными факторами, чтобы стать средними нейронами. Различные транскрипционные факторы произвели бы различные типы нейронов, и они верят, что именно micro-РНК является важнейшим компонентом, поскольку клетки, в которые включили только один транскрипционный элемент, не стали нейронами.
