Команда из исследователей медицинского центра Кедр-Синай в Калифорнии впервые испытала ген-инструмент, способный редактировать наследственную дистрофию сетчатки. Подобное нарушение является серьезной проблемой и обычно приводит к слепоте, поэтому положительные результаты произвели фурор в научной медицинской среде.
Предметом исследования стала конкретная болезнь — пигментный ретинит, он появляется редко, однако, относится к наследственным заболеваниям сетчатки и только в штатах и европейских странах сейчас насчитывается около 4000 больных.
В попытке решить проблему команда исследователей создала инструмент для редактирования генов — CRISPR. По факту, это адаптация системы для защиты от вирусов. Инструмент позволяет исследователям выключать ген, в таком случае ген приводящий к гибели фоторецепторов в глазу просто не будет никак влиять на организм.
Метод был протестирован на лабораторных мышах. Способность видеть у лабораторных мышек измеряли с помощью теста, где мышкам нужно повернуть голову на источник светового раздражителя.
Результаты тестирования генного редактора восхитительны. Уже первая инъекция белка Cas9 подействовала на улучшение зрения крыс.
«Это первый раз, когда CRISPR/Cas9 используется для предотвращения потери зрения у животных,» — сказал соавтор исследования Клайв Свендсен: «Это поистине замечательный результат и прокладывает путь для более захватывающих исследований и прогресс в клиническом лечении в будущем.»
