Недавно FDA утвердила генную терапию. Одобренная терапия называется Luxturna и нацелена на лечение редкого наследственного заболевания сетчатки.
Наследственное заболевание сетчатки под названием врожденный амавроз Лебера появляется из-за мутации в гене RPE65, он отвечает за выработку белка необходимого для качественного зрения, в связи с этим у пациентов с мутацией гена наблюдается прогрессивное ухудшение зрения.
Лечение этого заболевание при помощи генной терапии проходит следующим образом: здоровая версия гена прикрепляется к безвредному вирусу, после чего вводится в глаза пациента. В результате клетки сетчатки начинают производить необходимый для зрения белок.
До этого FDA также одобряло генную терапию Kymriah предназначенную для лечения рака измененными иммунными клетками.
«Я верю, что генная терапия станет основой лечения и, возможно, лечения многих самых разрушительных и непримиримых заболеваний», — говорит комиссар Управления по санитарному надзору Скотт Готтлиб.
Утверждение генной терапии — это по настоящему большой шаг для медицины всего мира.
