Команда исследователей-микробиологов из Мичиганского Университета сегодня сумела заметно продвинуться в изучении методов борьбы с так называемой болезнью Хантингтона – достаточно критического и опасного неврологического заболевания, массово поражающее нервную систему и мозг человека, от которого пока что нет эффективного лечения или лекарства. Этот прорыв стал возможен благодаря обнаружению специального целевого вещества, которое, будучи внедренным в зараженную клетку, эффективно избавляется от признаков данного неврологического заболевания, что дает основания надеяться на скорое улучшение лекарственных терапий и методов лечения этой болезни.
Болезнь Хантингтона является наследственным неврологическим заболеванием, вызываемым ошибкой в всего лишь одном гене, которая запускает процесс размножения мутированных белков и отложение их в клетках. Далее этот процесс вызывает сильнейшие нарушения клеток мозга, что в конечном счете приводит к смерти. Однако американским ученым удалось обнаружить вещество – энзим – которое может справляться с этими мутированными белками в клетках. Для своего лабораторного эксперимента ученые использовали молекулярную модель болезни Хантингтона и перенесли ее на плодовую муху.
Изучив тысячи комбинаций измененных молекул, они нашли ту, которая и выделяет этот специальный энзим. Молекула NCT-504 выделяет особый энзим под названием липидкиназ, который эффективно устраняет мутированный белок в клеточных отложениях, тем самым устраняя вторичную причину заболевания Хантингтона, что является многообещающим результатом.
Исследователи обратились к своим коллегам из Лаборатории Луи Вайсмана и обнаружили, что, когда этот энзим внедряется в клетку, зараженную мутированным белком, автоматически повышается клеточный уровень всех трех его составных липидов, ответственных за успешное избавление от мутированного белка. Этот процесс носит название аутофагии, и в данном случае характеризуется весьма и весьма высоким уровнем эффективности – что наталкивает на мысль скорой разработки более эффективных и успешных лекарств для борьбы с этой болезнью.
