В настоящее время нет лекарства для лечения аутизма. Многие врачи лечат не само заболевание, а часть его симптомов, чтобы облегчить состояние аутиста и повысить уровень комфорта жизни. Подобные методы лечения аутизма достаточно спорные, так как они могут осложнить симптомы в будущем. Новый препарат может бороться именно с причиной, а не следствием.
Еще в 1990-х годах ученые заметили, что мутация в гене MEF2C вызывала симптомы аутизма, дальнейшие исследования на мышах показали, что мутировавший ген возбуждает электрические сигналы мозга, и это объясняет когнитивные и поведенческие особенности аутизма. Последнее исследование опиралось на новый препарат NitroSynapsin, который мог бы уменьшить избыток сигналов мозга. Препарат на данный момент тестировался на мышах в течение трех месяцев и результаты были обнадеживающими. Ранее выявленный дисбаланс сигналов был отредактирован препаратом, поведение мышей стало ближе к нормальному. Признаки тревоги, аномально повторяющихся движений, нарушение пространственной памяти были частично или полностью устранены у мышей с аутизмом.
Ученые отмечают, что испытуемый препарат проверялся только на форме аутизма MEF2C-haploinsufficiency, потому еще не известно, какие результаты будет давать лекарство на других формах аутизма.
«Мы надеемся, что лечение, которое работает для этого MEF2C-haploinsufficiency синдрома также эффективно в отношении других форм аутизма, и на самом деле у нас уже есть предварительные доказательства», — говорит старший исследователь Стюарт Липтон.
На данный момент препарат проходит новые испытания на мышах, клинические тесты стартуют через несколько лет.