Редактирование генов CRISPR на деле может оказаться куда более полезным, нежели учёные могли предположить ранее. Им уже давно известно о том, что их редактирование позволит действительно эффективным образом бороться с болезнями, которые раньше человечество считало непреодолимыми. Но так или иначе, хоть все и понимали, что упомянутое выше редактирование генов CRISPR действительно могло оказать обозначенную выше пользу, всё же сделать это было чрезвычайно трудно, так как до сих пор все существующие и доступные нам методы требовали введения инструментов непосредственно в поражённые клетки. И да, во многих условиях и сценариях это не очень-то и практично.
И тем не менее, как вы уже явно поняли, столь необходимый прорыв в данной области всё же произошёл. Таким образом NPR сообщает, что исследователи опубликовали результаты, показывающие, что они теперь могут ввести CRISPR-Cas9 в кровоток человека с той самой целью, чтобы тем самым вносить изменения, открывая двери для использования возможности редактирования генов для лечения огромного количества распространённых и не очень заболеваний. Данные экспериментальное лечение пока-что направлено прежде всего на лечение одного редкого генетического заболевания, а именно транстиретинового амилоидоза.
В рамках тестирования нового метода учёные вводили добровольцам наночастицы с CRISPR, которые в свою очередь поглощались печенью пациентов, редактируя в последствии особый ген в органе, чтобы отключить производство вредного для человеческого организма белка. И действительно, уровень данного белка в самом деле упал в течение нескольких недель после инъекции, тем самым спася пациентов от болезни, которая может быстро разрушать нервы и другие ткани в их организме. В данном тестировании приняли участие всего шесть человек, и исследовательской группе ещё предстоит провести множество долгосрочных исследований для того, чтобы окончательно убедиться и проверить человеческие организмы, которые были вылечены данным способом, на наличие возможных негативных эффектов.
Однако в том случае, если данный метод в результате окажется жизнеспособным в больших масштабах, то его можно будет использовать для лечения заболеваний, в которых существующие методы CRISPR неприменимы. То есть, при помощи данного открытия самые различные заболевания, начиная от болезни Альцгеймера и заканчивая всевозможными болезнями сердца, могут быть запросто вылечены. И да, если вам так будет удобней, то новые методы лечения при помощи CRISPR можно считать своеобразным программированием человеческого организма.
