Первая в мире технология генной терапии для детей была разработана недавно одним итальянским ученым совместно с компанией GlaxoSmithKline – она обзавелась настолько ошеломительным успехом, что ее официально одобрили в Европе, обозначив эту технологию как наиболее эффективную в исправлении дефектных генов у детей при рождении. Европейское Медицинское Агентство сообщало в пятницу о том, что официально одобрило проведение данной генной терапии, носящей название “Стримвелис”, для некоторого числа детей, больных тяжелым комбинированным иммунодефицитом, для которых очень тяжело найти подходящий донорский костный мозг для замены. На территории Европы каждый год рождается около 15 детей с таким тяжким генетическим заболеванием, характеризующимся невозможностью производить белые кровяные тельца в организме.
Иногда это заболевание еще называют синдромом “ребенка в пузыре”, так как новорожденный, обладая крайне слабым иммунитетом, вынужден находиться в специально оборудованном и стерильном «пузыре”. Что касается самого Стримвелиса, то ожидается, что в скором времени он получит официальное разрешение от соответствующего комитета Европейской Комиссии, став таким образом второй такой технологией, которая позволяет лечить при помощи вмешательства генов – первой технологией стала UniQure’s Glyberia, которая направлена на лечение взрослых людей.
Мартин Эндрьюс, глава отделения особо редких заболеваний при компании GlaxoSmithKline, заявляет о том, что технология показала себя в самом высоком свете, хоть и пока что остается на раннем этапе своего развития. Еще множество трудностей и проблем стоит преодолеть ученым, прежде чем они смогут быстро и эффективно лечить детей с таким редким заболеванием, а также правильно и быстро находить донорский костный мозг, столь необходимый последним.
Но наиболее интересным фактором многим медицинским корпорациям и компаниям по всему миру пока что представляется цена – нетрудно догадаться, что она не обещает быть доступной. Если учитывать, что предыдущая технология для взрослых пациентов стоила 1 миллион долларов, становится понятно, что это ждет и Стримвелис.
