Разработка системы редактирования гена CRISPR стала одним из крупнейших открытий века, но есть еще немало препятствий перед активным использованием метода. Ученые из Университета Чикаго недавно сумели преодолеть одну из проблем путем пересадки кожных трансплантатов мышам для лечения сахарного диабета.
Да, звучит все это странно и похоже на путаницу, но нет, все в порядке, именно через кожу ученые решили проводить генную терапию, так как такой способ модификации считается частично или полностью безвредным для пациента и его потомков.
Работа началась с того, что группа ученых заинтересовалась пептидом GLP1, который является ключевым в лечении диабета, так ка он стимулирует выработку инсулина поджелудочной железой. Проблема в том, что GLP1 имеет чрезмерно короткий период полураспада, потому команде пришлось менять GLP1 при помощи метода редактирования генома, прикрепив к пептиду фрагмент антитела, который увеличивает период полураспада и позволяет циркулировать пептиду по кровотоку дольше. Затем ученые прикрепили к получившемуся пептиду индуцибельный промотор, который действует в качестве переключателя, который заставляет GLP1 производиться в большем количестве при воздействии антибиотика доксициклина. Затем модифицированный ген был вставлен в клетки кожи, которые затем были выращены в лаборатории. В конечном итоге ткань была имплантирована мыши.
Эксперимент удался, у мыши не появилось отторжения, уровень инсулина возрастал при каждом приеме антибиотика. Наблюдения за мышью показали, что способ действует на протяжении трех месяцев и более, в зависимости от необходимого количества GLP1 для самого организма.
Несмотря на то, что опыт был поставлен только на диабете, он может быть использовал и для лечения других заболеваний.
